近日，本港通過首個「1+」機制註冊的創新藥物「呋喹替尼」（fruquintinib）獲納入醫管局藥物名冊，並列入「專用藥物」類別。創新藥物是癌症患者的治療希望，但過去創新藥註冊及進入安全網並不容易，而「呋喹替尼」是首個直接進入醫管局藥物名冊「專用藥物」類別的創新抗腫瘤藥物，可減輕癌症病人的藥物上的經濟負擔。
癌症是本港最常見的疾病殺手。根據衛生署的數據，2019年癌症的死亡人數達到約33,000人，佔本港所有死亡人數的近三分之一，當中以乳腺癌、肺癌和大腸癌為最常見的癌症類型。隨著人口老化和生活方式的變化，癌症的發病率仍在上升，2021年便有三萬多宗新症。
創新藥物是癌症患者的治療希望，能夠針對特定的癌細胞或其微環境進行干預，還有望改善癌症患者的生活質量和延長生命。但過去創新藥註冊及進入安全網並不容易， 導致不少病人陷入「有藥冇得用」、「有藥冇錢買」的困境之中。
首個通過「1+」創新原創藥物
「呋喹替尼」是由本土創新藥企業和黃醫藥自主研發的大腸癌新藥，於 2018 年首次在中國內地獲批上市，並透過去年底生效的「1+」機制於香港註冊上市。得益於新的註冊機制，以及在政府、藥廠及社會各界的共同努力下，呋喹替尼從提交註冊申請到獲納入「專用藥物」，僅用時 11 個月，打破常規，成為創新藥加速惠及患者的先例典範。
在「原創新藥惠及病人」發布會上，同路⼈同盟（Cancer Patient Alliance）主席陳偉傑先⽣指出，過去受限於藥物註冊及入藥機制，創新藥平均需要 23 個月才能進入安全網，且只有少數符合嚴苛篩選條件的病人才可獲得資助使用。而要成為醫管局藥物名冊的「專用藥物」，更是遙遙無期。「 註冊慢」、「入藥難」令不少病人只能望藥興嘆。
他表⽰：「腸癌是⾹港第⼆⼤常⾒癌症。看到『1+』機制下⾸個批准的抗癌藥物獲納⼊藥物名冊專⽤藥物，這令⼈感到⼗分⿎舞。這不僅意味著患者可以獲得重要的治療選擇，⽽且對於不幸患有癌症等嚴重疾病的患者和其家庭來說，納⼊藥物名冊也將令他們的負擔⼤⼤減輕。」
和黃醫藥(00013)獨立非執行董事、內科腫瘤科專家莫樹錦醫生表示，「1+」機制令香港比歐盟、英國及加拿大等更早引入該藥物，價錢比歐美同類藥物更平，從而讓病人負擔大幅減輕。對於患者急需的創新藥物，政府在符合成本效益的前提下，能夠簡化入藥程序、加快入藥速度，是一個令人鼓舞的開端，希望未來成為更多創新藥物註冊及入藥的範例。
立法會議員鄧家彪表示，政府去年推出的「1+」藥物審批機制，即對用於治療嚴重或罕見疾病的新藥只需要一張藥劑製品證明書（CPP）便可以申請註冊，對於加快引入新藥有舉足輕重的作用。他指未來會繼續在立法會推動進一步優化入藥程序，並建議本港入藥可以參考國家藥監局及醫保近年來的創新改革，盡早引入國家創新藥物，讓病人及早可以得到合適的治療。
「1+」機制及「呋喹替尼」在⾹港獲批
香港政府於2023年10月公布新的新藥審批的「1+」機制，同年11月1日正式生效。該機制容許用於治療嚴重或罕見疾病的新藥，在符合本地臨床數據支持等要求，並經本地專家認可新藥的適用範圍後，須提交一個（而非原來的兩個）參考藥物監管機構的許可，便可以在香港申請註冊。
基於國家藥監局的批准，以及在⾹港當地的臨床數據，呋喹替尼於2024年1月取得⾹港藥劑業及毒藥管理局批准在⾹港註冊使⽤，⽤於治療經治的成⼈轉移性結直腸癌患者，並成為「1+」機制下⾸個獲批在港註冊使⽤的藥物。
